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MND: la búsqueda de nuevos tratamientos

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Título de los medios: Alan ya no puede caminar después de ser diagnosticado con enfermedad de la neurona motora en 2017

Se ha descrito como una de las pocas enfermedades restantes que sigue siendo en gran parte un misterio, y sin embargo, cobra cientos de vidas en el Reino Unido cada año.

La enfermedad de la neurona motora (EMN) hace que los músculos se desperdicien después de una pérdida de células nerviosas que controlan el movimiento, el habla y la respiración.

No existe un tratamiento o cura eficaz y la mitad de las 1.500 personas diagnosticadas cada año mueren dentro de los 24 meses.

Pero ahora, el ensayo clínico más grande en una generación, dirigido por un equipo de investigadores con sede en Edimburgo, puede ofrecer alguna esperanza.

Pondrá a prueba nuevos tratamientos potenciales para MND y analizará si los tratamientos existentes para otras afecciones podrían tener algún beneficio.

Estas son las historias de algunos de los involucrados.

El paciente

Alan Gray está entusiasmado con la perspectiva del juicio.

Un gerente de TI con tres hijos adultos, Alan fue diagnosticado con MND en enero de 2017, cuando tenía 54 años.

Los primeros síntomas fueron lo suficientemente inocuos: seguía recortando el pavimento mientras caminaba, como si su pie se hubiera caído.

Tres años después, Alan ya no puede caminar.

Y su hogar, en Denny, Stirlingshire, ha tenido que adaptarse especialmente para él.

Alan admite que el diagnóstico fue devastador pero sigue siendo implacablemente optimista.

"Inicialmente lo miré todo y es demasiado abrumador", dice.

"Así que tienes que volver y decir: '¿Dónde estamos hoy? ¿Cuál es el plan para mañana?' y tal vez mirar un poco más adelante

"Voy al gimnasio tres veces a la semana, recibo terapia de masajes regularmente para mantener el cuerpo en movimiento, sigo las indicaciones fisio.

"La energía es un problema real porque los músculos están más débiles, así que tengo que tratar de controlar mi energía todos los días.

"Haremos una cosa, tal vez dos cosas pero nada más".

Alan ha sobrevivido tanto tiempo que ya no es elegible para la mayoría de los ensayos clínicos.

Pero este nuevo proyecto, conocido como MND-Smart, es diferente, y Alan será parte de él.

"La esperanza es algo realmente positivo", dice. "Con una prueba ahora, podemos ver algo de lo que podemos obtener algo de esperanza y fortaleza".

"Como participantes, podemos ayudar a avanzar la ciencia".

¿Cuál es la nueva prueba?

En la actualidad, solo hay un tratamiento para la MND que puede prolongar la vida durante dos o tres meses.

El nuevo ensayo clínico permitirá que cientos de personas que viven con EMN en el Reino Unido participen en pruebas de posibles tratamientos.

Si bien la mayoría de los ensayos se centran en un solo medicamento o tratamiento, el ensayo MND-Smart evaluará varios al mismo tiempo.

Los pacientes que toman diferentes tratamientos serán comparados con un solo grupo que recibe un medicamento simulado llamado placebo.

Es más probable que reciban un tratamiento activo, pero el ensayo también está diseñado para ser flexible para que los investigadores puedan cambiar los medicamentos que se prueban a medida que surgen los resultados.

Se pueden agregar nuevos medicamentos y se pueden eliminar los medicamentos que no son efectivos.

Es un enfoque que no se ha utilizado antes en la investigación de MND en ninguna parte del mundo.

Probarán nuevos medicamentos, pero también medicamentos ya autorizados para otras afecciones, como la enfermedad de Alzheimer o la ansiedad y la depresión.

La reutilización de medicamentos como este puede acelerar drásticamente el tiempo necesario para que los tratamientos efectivos estén más ampliamente disponibles.

El recaudador de fondos

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                    Euan MacDonald es una de las personas con MND más longevas

El ensayo ha sido desarrollado por personas con MND que trabajan con expertos en ensayos clínicos de todo el Reino Unido, incluidos el University College London, la Universidad de Warwick y el Centro Euan MacDonald para la Investigación MND, en la Universidad de Edimburgo.

El hombre que lleva el nombre del centro trabajaba como banquero de inversión en Londres cuando le diagnosticaron MND, en octubre de 2003.

Ahora, MacDonald es una de las personas que ha vivido más tiempo con MND, y ha utilizado ese tiempo para recaudar dinero y para conocer la enfermedad.

Al igual que Stephen Hawking, otro sobreviviente de MND famoso y longevo, usa un sintetizador de voz para hablar.

Su entusiasmo por el nuevo proyecto que está desarrollando el centro que lleva su nombre es obvio, particularmente la esperanza ofrecida al reutilizar los medicamentos existentes.

Él dice: "Todos estamos impacientes por ver los resultados de la investigación que está sucediendo.

"No hay garantías, pero la reutilización ha funcionado para otras afecciones como el cáncer".

"Fundamentalmente, los medicamentos ya han sido aprobados como seguros de usar, por lo que el proceso es más corto.

"El tiempo es esencial, por lo que cualquier cosa que pueda acelerar el proceso de investigación es muy bienvenida".

El doctor

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Leyenda de los medios El Dr. Pal supervisará la prueba MND-SMART

Para aquellos médicos, enfermeras e investigadores biomédicos que se especializan en MND, la enfermedad a veces debe sentirse como un objetivo frustrante.

Alrededor de 5,000 personas viven con MND en el Reino Unido hoy, pero con tasas de supervivencia a largo plazo tan bajas, hay una ventana limitada para estudiar por qué se desarrolla y cómo progresa.

El neurólogo consultor Dr. Suvankar Pal trabaja en la Clínica de Neurología Regenerativa Anne Rowling de la Universidad de Edimburgo, fundada por el autor J K Rowling en memoria de su madre.

El Dr. Pal, quien supervisará el ensayo MND-Smart, admite que hasta ahora ha sido un desafío encontrar tratamientos efectivos.

"Eso se debe en parte a que el mecanismo por el cual las células cerebrales no funcionan correctamente no se comprende completamente", dice.

"Y esta condición progresa muy rápidamente, por lo que tratar de alentar a las personas a participar en los ensayos y seguirlos hasta las etapas posteriores de la enfermedad es muy difícil".

El Dr. Pal dice que otros estudios también se han visto obstaculizados por tener muy pocas personas involucradas, lo que significa que no ha sido posible obtener resultados significativos.

Pero el nuevo estudio ofrece una nueva esperanza.

"Hasta ahora, ha habido una falta de progreso con el descubrimiento de nuevas terapias para la enfermedad de las neuronas motoras y creo que cualquier cosa que podamos hacer para mejorar la calidad de vida y la supervivencia de las personas con EMN es un paso adelante para esta afección". dice.

Haciendo memorias

De vuelta en Denny, Alan Gray está sentado en la barra de desayuno en su cocina con su esposa, Beverley.

Alan y Beverley se han centrado en crear recuerdos que durarán, tomando 10 vacaciones en el año posterior al diagnóstico de Alan.

Él dice: "Soy una persona bastante decidida. Tengo mucha familia y amigos y apoyo, por lo que todo ayuda.

"Pero también tengo una especie de dureza mental para decir, 'Sabes, no tiene sentido decir,' Bueno, ¿por qué yo? ' o cualquier tipo de negación.

"Esta es la realidad. Así que busquemos algo positivo que hacer, avancemos, un paso a la vez".

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